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Fibrosi cistica: progetto di ricerca UniPa in collaborazione con Telethon per la scoperta di nuovi farmaci tra i progetti strategici finanziati nel 2021 dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica

1-ott-2021

La prof.ssa Paola Barraja, ordinario di Chimica Farmaceutica del Dipartimento STEBICEF (Scienze e Tecnologie Biologiche, Chimiche e Farmaceutiche) guida insieme al prof. Luis Galletta dell’Istituto Telethon di Pozzuoli (Tigem) uno dei progetti strategici finanziati nel 2021 dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica dal titolo “Molecole 3.0 per la fibrosi cistica. Nuovi modulatori farmacologici per il recupero della proteina CFTR mutata” con l'obiettivo di individuare nuovi farmaci per la fibrosi cistica, una delle malattie genetiche ereditarie più frequenti.

 

La prof.ssa Paola Barraja e il suo team, composto da Alessandra Montalbano, Virgina Spanò, Maria Valeria Raimondi, Marilia Barreca e Roberta Bivacqua, hanno individuato un gruppo di nuove molecole in grado di correggere la proteina CFTR mutata. 

 

“La particolarità di queste molecole - spiega la prof.ssa Barraja - è che sono capaci di recuperare la funzione di CFTR mutata, per il momento con F508del, con un meccanismo molecolare diverso da quello dei composti attualmente in uso. Il progetto strategico sui nuovi correttori mira a massimizzare l’efficacia d’azione di questi composti e ad individuarne di nuovi sempre più potenti supportando il lungo e insidioso percorso di drug-discovery. In questo progetto andremo alla scoperta di una nuova generazione di farmaci per la fibrosi cistica in grado di potenziare l'azione di quelli già disponibili ma anche, auspicabilmente, di correggere quelle mutazioni che attualmente sono ‘orfane’ di terapia”.

 

“I risultati ottenuti nell’ambito della nostra collaborazione – commentano la prof.ssa Barraja e il prof. Galietta – indicano un nuovo meccanismo d’azione per i composti chimici fin qui generati. Il finanziamento della Fondazione ci permetterà di potenziare la nostra ricerca con lo scopo principale di trovare nuovi farmaci per i pazienti”.

 

“Proseguendo la strada avviata dal mio predecessore, il prof. Gianni Mastella, – dichiara il nuovo direttore scientifico di FFC Ricerca Giorgio Berton – la Fondazione, nonostante la pandemia, ha continuato a lavorare in rete e a unire le competenze, stimolando collaborazioni e promuovendo partnership con centri di eccellenza a livello nazionale su temi di grande rilevanza, quali opportunità di crescita e confronto per far progredire le conoscenze sulla malattia”.