MODELLO DI PREVISIONE DELLA STATURA FINALE IN PAZIENTI PEDIATRICI ITALIANI AFFETTI DA DEFICIT DI GH TRATTATI CON SOMATROPINA

Abstract

Obiettivi: elaborare un modello di previsione della statura finale in pazienti pediatrici con deficit di GH trattati con somatropina ricombinante, valutando quali siano le variabili più importanti nel determinismo della statura finale. Metodi: 1043 pazienti trattati per deficit di GH (picco di GH <10 ng/dl a 2 test di stimolo) giunti ad altezza finale. Mediana età a inizio trattamento 11 (IQR 8.7/12.8) anni; mediana altezza a inizio trattamento -2.43 (IQR -2.80/-2.01) SDS; mediana altezza bersaglio -1.09 (IQR -1.63/-0.48) SDS; dose iniziale di somatropina mediana altezza finale -1.08 SDS (IQR -1.64/-0.50 SDS, vs altezza a inizio trattamento p <0.001, vs altezza bersaglio p=ns). Analisi statistica con metodica RELIMPO. Risultati: 2 modelli sono risultati migliori rispetto ad altri. Il primo modello (488 pazienti) ha testato l’effetto di genere, altezza bersaglio, età alla pubertà, altezza alla pubertà ed età a fine trattamento sull’altezza finale in cm con r-quadro di 87.2%. Le variabili più importanti nel determinismo dell’altezza finale sono risultate: altezza bersaglio (18.8%), altezza alla pubertà (16.3%) ed età a fine terapia (circa 35% considerando le variabili polinomiali). Il secondo modello ha valutato su 543 pazienti l’effetto di genere, durata della terapia, età a inizio terapia, altezza SDS alla pubertà, altezza bersaglio SDS e altezza dopo 12 mesi di terapia sull’altezza finale SDS con r-quadro di 59%. Altezza a 12 mesi di terapia e altezza SDS alla pubertà sono state le variabili più importanti nel determinismo dell’altezza finale SDS (rispettivamente 23% e 10%). Conclusioni: La metodica RELIMPO (Relative Importance of Regressors in Linear Models) estrae casualmente dal database i pazienti con dataset completo, elabora il modello di previsione e lo valida su altri pazienti estratti sempre casualmente. In questo modo abbiamo ottenuto 2 modelli di previsione staturale, il primo dell’altezza finale in cm e in SDS. La previsione della statura in cm è più precisa. Mostriamo per la prima volta un modello di previsione solo su dati italiani, con una casistica molto ampia e con un r-quadro elevato.