Un vettore NON-virale contenente un elemento S-MAR (Scafold/Matrix Attachment)consente un'espressione persistente nel tessuto epatico nel modello murino.

Abstract

Un vettore ideale dovrebbe consentire l'espressione di un transgene senza alcuna limitazione di sicurezza e di riproducibilità. Qui riportiamo lo sviluppo di un nuovo vettore NON-virale basato su DNA episomale plasmidico (pDNA) che sembra soddisfare al pieno le caratteristiche del vettore ideale nel tessuto epatico. Questo pDNA deriva dalla combinazione tra un promotore epatospecifico (AAT promoter) posto a monte del transgene e un elemento S-MAR (Scafold/Matrix Attachment) posto a valle, mentre il reporter è gene della luciferasi. L'applicazione nel tessuto epatico è stata effettuata mediante iniezione ad alta pressione per via vena caudale del modello murino (hydrodynamic delivery). L'espressione a lungo termine è stata dimostrata attraverso diverse metodiche in vivo ed in vitro. In vivo, mediante l'utilizzo del Xenogen in vivo bio-imaging ai tempi "